原位轉分化技術是誘導性多能干細胞（iPSC）技術上迭代發(fā)展起來的新一代細胞重編程技術。
　　基因療法是目前全球各大藥企重點布局方向，全球處于臨床前階段的基因療法藥物已達到1110項以上，適應癥包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病、眼科疾病、代謝疾病、腫瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神經(jīng)系統(tǒng)疾病占比最高，達18.5%左右。神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括阿爾茨海默病、腦中風、帕金森病、抑郁癥、精神分裂癥、自閉癥等。
　　神經(jīng)元的再生修復是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治愈的關鍵。胚胎干細胞移植是解決神經(jīng)元再生問題的主要方案，但該方案存在免疫排斥風險。原位轉分化技術為神經(jīng)元再生提供了新思路，與胚胎干細胞移植相比，具有成本較低、步驟少、可避免免疫排斥反應、減少倫理風險等諸多優(yōu)勢，近年來，隨著基因療法市場發(fā)展，原位轉分化技術市場關注度日益提升。
　　近年來，全球布局原位轉分化技術的企業(yè)在不斷增加，從國內市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業(yè)為代表性企業(yè)。原位轉分化技術是基因療法重要發(fā)展方向，目前原位轉分化技術尚處于研發(fā)早期階段，隨著技術突破，未來3-5年，該技術將會進入更多的臨床試驗。
　　紐倫捷生物的細胞原位轉分化技術具有自主知識產(chǎn)權，圍繞該技術，紐倫捷生物建立了病毒及非病毒載體設計、轉分化因子篩選、體內外藥效學方法開發(fā)等新型基因治療藥物關鍵研發(fā)平臺。2023年12月，紐倫捷生物完成了數(shù)千萬元Pre-A輪融資，投資方包括上海科技創(chuàng)業(yè)、武漢百贏、上海司南園科等。
　　神曦生物是少數(shù)專注于神經(jīng)再生的企業(yè)之一，原位神經(jīng)再生技術平臺處于全球領先水平，原位轉分化技術已應用到多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，具有安全、可大規(guī)模生產(chǎn)優(yōu)勢。2023年5月，神曦生物完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資，融資將用于原位神經(jīng)再生技術的臨床轉化。
　　神經(jīng)元的再生修復是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治愈的關鍵，原位轉分化技術為神經(jīng)元再生提供了新途徑，在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領域應用前景廣闊。目前原位轉分化技術尚處于研發(fā)早期階段，但基于其前景，市場布局企業(yè)不斷增加，在相關企業(yè)積極布局下，原位轉分化技術臨床轉化進程將加快。